L’année dernière a marqué un tournant dans la recherche de traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le nombre d’essais cliniques a plus que doublé, passant de 28 en 2023 à 60 en 2024. Cependant, les traitements en phase avancée restent rares, avec seulement quelques candidats en phase 3. Pour une maladie qui a connu plusieurs échecs et manque d’options thérapeutiques modificatrices de la maladie, chaque candidat restant représente une opportunité majeure de percée. MediciNova, une entreprise californienne, est en pleine phase cruciale d’un essai clinique. Elle a récemment terminé le recrutement de patients pour un essai de phase 2b/3 d’une durée d’un an, testant son candidat médicament MN-166. Cet essai pourrait confirmer les résultats prometteurs des études précédentes, suggérant que MN-166 pourrait modifier le cours de la maladie. Contrairement aux traitements ciblant une seule mutation génétique ou voie biologique, MN-166 se distingue par son approche double action. Il inhibe les voies pro-inflammatoires et renforce les agents anti-inflammatoires, offrant ainsi une protection neuronale. Les résultats préliminaires montrent une amélioration des scores fonctionnels chez certains patients. MediciNova utilisera des analyses supplémentaires pour évaluer l’effet global du médicament sur la maladie. En plus des améliorations des scores fonctionnels et des taux de survie, ils examineront également l’analyse des répondeurs, qui évalue le nombre de patients dont la maladie ne s’est pas aggravée. Le parcours clinique de MN-166 a été long. Son principe actif, l’ibudilast, a d’abord été approuvé pour traiter l’asthme au Japon dans les années 1980. MediciNova a repris le développement de ce médicament pour la sclérose en plaques et d’autres maladies neurodégénératives. Le médicament est également testé pour traiter plusieurs formes de dépendance. Pour financer ses recherches, MediciNova a évité les levées de fonds traditionnelles, préférant les subventions et les partenariats. La société dispose actuellement de suffisamment de fonds pour poursuivre ses essais cliniques et préparer un dossier de demande d’approbation à la FDA. Les résultats intermédiaires pourraient être disponibles avant la fin de l’essai prévu en août.
