L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé la commercialisation d’Orzeyful (ovéporexton), développé par Takeda. C’est le premier médicament à agir directement sur la cause de la narcolepsie de type 1, une maladie rare qui touche environ 120 000 personnes aux États-Unis. Ce traitement cible le dysfonctionnement du signal de l’orexine, une protéine essentielle régissant l’éveil et le sommeil.
Jusqu’à présent, les personnes atteintes de narcolepsie de type 1 devaient se contenter de médicaments atténuant les symptômes, comme des stimulants pour la somnolence diurne ou des sédatifs pour les autres troubles. Orzeyful agit différemment : il active directement le récepteur OX2R dans le cerveau, reproduisant l’action naturelle de l’orexine. Les essais cliniques, dont les études FirstLight et RadiantLight, ont montré que ce traitement réduit significativement la somnolence en journée et les épisodes de cataplexie (perte soudaine du tonus musculaire). Il améliore aussi l’ensemble des symptômes liés à cette maladie, qui affecte à la fois le sommeil et le système nerveux.
Julie Kim, présidente-directrice générale de Takeda, souligne que cette approbation marque un tournant. “C’est une nouvelle classe de médicaments qui pourrait transformer la prise en charge de la narcolepsie de type 1 et améliorer la qualité de vie des patients”, explique-t-elle.
D’autres laboratoires, comme Eli Lilly, investissent aussi dans cette piste thérapeutique. En avril, Lilly a annoncé le rachat de Centessa Pharmaceuticals pour 6,3 milliards de dollars afin de développer des traitements similaires pour la narcolepsie de type 1, la narcolepsie de type 2 et l’hypersomnie idiopathique. Ces avancées reflètent l’intérêt croissant pour les agonistes de l’orexine, une approche prometteuse pour les troubles du sommeil.
